历经四十多年积淀，核酸药物发展历程跌宕起伏，随着相关技术不断取得突破进展，逐渐走出低迷并迎来收获时代，并在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病治疗上得到广泛应用。随着2018年全球首款siRNA药物获批上市，2020年底首款mRNA疫苗获批上市，截至目前，已有18款小核酸药物以及10款mRNA疫苗获批上市。相比于现有的小分子与抗体药物，小核酸药物优势显著，具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点。在化学修饰和GalNAc递送系统成熟后, 治疗方向逐渐从罕见病向肝相关心血管及代谢疾病等常见病过渡，并探索肝外组织/器官靶向，长期布局中枢神经和眼科等疾病领域。与此同时，mRNA 疫苗在新冠疫情背景下进入了快速发展阶段。随着mRNA体外合成与递送技术的不断成熟，mRNA药物的稳定性和翻译效率大幅提高，mRNA技术得以快速发展。除此之外, mRNA在免疫疗法、蛋白质替代疗法、细胞治疗、再生医学等领域应用潜力巨大。有鉴于此，xRNA核酸药物开发与创新论坛 将邀请并汇聚国内外核酸疫苗与药物研发, 研究机构的专家与科学家，旨在加强交流与合作，聚焦于新一代 mRNA/circRNA疫苗与药物、寡核苷酸药物研究、递送技术与工艺开发，加速产业化与市场化进程。如您意向参与xRNA2025 会议发言，请联系 Wei Zhang, 电子邮箱: wzhang@deliver-consulting.com。