作为精准医疗的有效手段之一, 核酸药物能够直接作用于靶基因或者靶mRNA, 从根源上调控治病基因的表达. 小核酸药物极大的扩展了创新药物的可选择靶点范围, 使得过去不可成药的靶点变为可能. 近年来, 随着化学修饰, 核酸递送及生产技术的不断成熟, RNA药物发展显著提速, 多款核酸产品陆续上市，临床优势与市场价值日渐凸显。全球范围内核酸药物和疫苗创新与产业化取得了长足发展, 吸引众多药企纷纷布局. 随着mRNA新冠疫苗在全球范围内的成功研发, 使得核酸药物逐渐进入公众的视野, 并在传染性疾病, 肿瘤治疗, 罕见病等领域表现出巨大的潜力。有鉴于此, xRNA核酸药物开发与创新论坛2023 将邀请并汇聚国内外核酸药物研发, 研究机构的专家与科学家，旨在加强交流与合作, 促进新一代核酸药物与疫苗研发, 递送技术, 工艺开发与生产, 加速产业化与市场化进程。

专题一：mRNA疫苗/药物研发

• 新一代mRNA药物开发与应用前景
• mRNA疫苗产业化挑战及策略, 法规监管
• 针对新冠及其他传染性疾病的mRNA疫苗研发
• mRNA肿瘤疫苗研究进展
• 基于mRNA编辑的细胞药物开发研究进展
• mRNA增强型干细胞疗法在再生医学中的应用
• 环状RNA治疗药物研发与CMC开发..等
  
  

专题二：mRNA核酸疫苗与药物分析, 工艺开发与质量研究

• mRNA疫苗和药物分析所面临的挑战
  
• USP美国药典mRNA疫苗质量分析标准进展
• mRNA疫苗分析方法开发与质量控制策略
• mRNA疫苗工艺开发与优化策略
• mRNA疫苗/药物上游开发策略
• mRNA大规模纯化的挑战与解决方案…等
  
  

专题三: 小核酸药物研发(ASO, siRNA等)与CMC开发

• 核酸药物开发的挑战与策略
• ASO对RNA的作用及药物研发
  
• siRNA药物前沿及递送系统的挑战
• 非编码RNA中miRNA反义寡核苷酸抗肿瘤新药开发
• 新一代RNA激活技术与药物开发
• 寡核苷酸药物工艺开发与优化策略
• LC-MS技术在寡核苷酸杂质分析与定量中的应用…等
  
  

专题四: 核酸药物递送策略与技术

• mRNA-LNP疫苗体内递送机制与药代动力学
• 纳米脂质载体介导mRNA转导: 挑战与机遇
  
• 基于类胞膜递送技术的创新核酸药物研发进展
• 多肽为基础的核酸药物递送系统
• 基于新型阳离子脂材的LNP核酸药物递送系统
• 体内自组装核酸药物递送系统的建立…等